治疗亨特综合征：DNL310取得孤儿药鉴定

Denali是一家开发神经退行性疾病疗法的生物制药公司，最近宣布，FDA授予了Denali的DNL310确定孤儿药。DNL310艾杜糖醛酸是一种重组形式2-酯酶，DNL310使用了Denali专有的ETV技术，能够穿过血脑屏障，用以治疗粘多糖贮积症（亨特氏综合症）。

由亨特氏综合征引起IDS溶酶体积病是由酶遗传缺陷引起的。除其它严重的临床表现外，约三分之二的亨特综合征患者患有进行性认知障碍。DNL310临床前研究表明，与标准酶替代疗法相比，DNL310中枢神经系统脑摄入增加，下游疾病标志物显著减少。

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